Rund 8.000 seltene Krankheit sind bekannt. Gegen viele dieser auch Orphan Diseases genannten Leiden gibt es noch keine wirksamen Medikamente.
Über den Forschungsstand berichtet der Verband der Forschenden Unternehmen: Derzeit ist für 31 solcher Medikamente eine EU-Zulassung beantragt; 12 weitere sind in der EU zugelassen.
Die Medikamente verteilen sich auf die folgenden Gebiete:
- Krebserkrankungen mit soliden Tumoren: 19 %
- Stoffwechselkrankheiten: 12 %
- Immunologische Erkrankungen: 12 %
- Neurologische Erkrankungen: 12 %
- hämatologische Krebserkrankungen: 9 %
- Herz-Kreislauf-Krankheiten: 7 %
- Muskelerkrankungen: 7 %
- Infektionskrankheiten: 5 %
- Psychiatrische Erkrankungen: 2 %
- Transplantation: 2 %
- Sonstige Krankheiten: 14 %
Viele weitere Orphan Drugs werden derzeit in klinischen Studien erprobt.
Der Verband der forschenden Azrneimittelhersteller weist auf nähere Informationen hin:www.vfa.de/seltene-erkrankungen